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盡管目前這類藥物可能在中國首發(fā)還是比較少，但隨著我國“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ”醫(yī)院和“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ”企業(yè)的不斷發(fā)展與完善，未來大概率會實現(xiàn)越來越多的“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ”藥物在中國的首發(fā)。
中國的生物醫(yī)藥能否打造世界級的“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ”？到底該如何正確地實現(xiàn)科技創(chuàng)新？又該怎樣合理地完成市場轉(zhuǎn)化？創(chuàng)新藥研發(fā)困難重重，收益對應(yīng)著風(fēng)險。一些企業(yè)偏重“Ｆｉｒｓｔ ｉｎ Ｃｌａｓｓ”，一些企業(yè)偏重“Ｆａｓｔ Ｆｏｌｌｏｗ”。
＂Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ＂
０１
根據(jù)ＦＤＡ定義， 被授予Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ資格的藥物是指一種使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病的藥物。隨著數(shù)十年的藥物開發(fā)，眾多傳統(tǒng)疾病領(lǐng)域已有成熟的藥物占領(lǐng)市場，研發(fā)的重點從傳統(tǒng)領(lǐng)域，轉(zhuǎn)移到新興科學(xué)或能夠開辟新機遇的治療領(lǐng)域，而不再試圖在這些傳統(tǒng)治療領(lǐng)域上進行漸進式改進，意味著我們不得不將目光重新看向“曾經(jīng)的荒原”。
新技術(shù)的發(fā)展及驗證也促進了ＦＩＣ發(fā)現(xiàn)。在醫(yī)藥行業(yè)不斷更新迭代中，ＣＡＲ－Ｔ療法，ＣＲＩＳＰＲ技術(shù)，ＤＮＡ編碼化合物庫技術(shù)，ＰＲＯＴＡＣ技術(shù)及人工智能等為藥物發(fā)現(xiàn)的新增長點奠定基礎(chǔ)，使得概念性的治療方案逐漸落地應(yīng)用，開拓以往無法開拓的領(lǐng)域。據(jù)不完全統(tǒng)計，１９９９－２０１８的２０年里ＦＤＡ共批準６２０個新藥，而被授予Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ資格的僅為１９４個（ＦＩＣ／新藥總數(shù)＝３１．３％）。
一個原創(chuàng)新藥的研發(fā)，從研發(fā)立項到成功推入市場，坊間流傳有“雙十”定律，即耗費十億美元，花費十年時間。２０１６年塔夫茨研究所（Ｔｕｆｔｓ Ｃｅｎｔｅｒ）數(shù)據(jù)顯示，包含沉默成本的原創(chuàng)新藥研發(fā)平均成本高達２６億美元。資金和時間難以為繼是“Ｆｉｒｓｔ ｉｎ Ｃｌａｓｓ”藥企難以成功的主要原因之一。理論上，在技術(shù)到位的基礎(chǔ)上，如果資金和時間足夠充足，即使前列的管線失敗，也能在后期開發(fā)出首創(chuàng)藥物。大部分的全新機制藥物并未進入臨床，或是進入臨床不久后進展緩慢或停滯，逐漸被新的療效更好的創(chuàng)新藥自然淘汰。
陷入了困境
０２
２０１５年是中國創(chuàng)新藥發(fā)展史上的重要節(jié)點，這一年新藥審批的速度大幅提高、仿制藥的集采已有風(fēng)起青萍之勢，這股風(fēng)千回百轉(zhuǎn)，終于吹動了創(chuàng)新藥的“研發(fā)之帆”，中國創(chuàng)新藥啟航，但創(chuàng)新并非易事。
在談及當(dāng)下中國醫(yī)藥市場發(fā)展現(xiàn)狀時，國家傳染病醫(yī)學(xué)中心主任、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院感染科主任張文宏近日表示，企業(yè)的發(fā)展和轉(zhuǎn)化往往由市場選擇，并具有一定的方向，但是創(chuàng)新本身卻并不能被預(yù)先設(shè)計，也沒有既定的方向。當(dāng)上世紀五十年代沃森和克里克發(fā)現(xiàn)ＤＮＡ雙螺旋結(jié)構(gòu)的時候，人們不過是覺得這揭示了生命的結(jié)構(gòu)而已，沒有人知道后面會發(fā)生什么，更無法預(yù)料到未來是否會成長為一個全新的產(chǎn)業(yè)。
隨著創(chuàng)新藥持續(xù)火熱，越來越多的企業(yè)進入創(chuàng)新藥賽道，行業(yè)競爭加劇的問題不可避免，靶點扎堆、賽道擁擠、內(nèi)卷嚴重的行業(yè)亂象隨之出現(xiàn)。畢馬威（ＫＰＭＧ）發(fā)布的《２０２２年中國創(chuàng)新藥企發(fā)展白皮書》指出，目前中國創(chuàng)新藥企受制于研發(fā)、商業(yè)化與資金三方面壓力，陷入困局。
以臨床價值為導(dǎo)向
０３
目前我國藥物創(chuàng)新研發(fā)基礎(chǔ)還比較薄弱，產(chǎn)品同質(zhì)化問題較為突出……２０２１年我國ＣＤＥ批準的所有化學(xué)藥ＩＮＤ中，抗腫瘤藥物數(shù)量占５２％；腫瘤三大靶點ＰＤＬ１、ＥＧＦＲ、ＰＤ１扎堆現(xiàn)象依舊明顯；諸如肝癌、胃癌、食管癌等疾病死亡率偏高，但國內(nèi)在研產(chǎn)品數(shù)量卻相對較少。
無論何時何地，無論是ｆａｓｔ－ｆｏｌｌｏｗ還是ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ，藥物研發(fā)有且只有一個核心原則，就是以患者為中心，以臨床價值為導(dǎo)向，解決臨床未滿足需求。在真正的“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ”藥物研發(fā)領(lǐng)域，你的投入有多少，創(chuàng)新產(chǎn)生的速度就有多快，通過持續(xù)常態(tài)化的投入，科技創(chuàng)新才會慢慢浮現(xiàn)，市場需求與轉(zhuǎn)化才會自然而然發(fā)生。
現(xiàn)因新冠疫情和地緣風(fēng)波的原因，全球協(xié)作可能受到了不同程度的負面影響，相信中國生物醫(yī)藥行業(yè)勢必會朝著更加光明的方向發(fā)展，博采眾長，銳意進取，逐步引進下一個時代的發(fā)展潮流。
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